Cérébrale

Mise à jour le 17/03/2023
  • Crizotinib

Crizotinib Pfizer 25 mg/ml nourissons et enfants, solution buvable

AAC (1,2)

  1. Indication pédiatrique dans le lymphome anaplasique à grandes cellules (ALCL) en rechute ou réfractaire, ALK-positif ; et chez les patients ne pouvant avaler les gélules ou nécessitant une adaptation de dose particulière.
  2. Indication pédiatrique dans le neuroblastome (NB) en rechute ou réfractaire, ALK-positif ; et chez les patients ne pouvant avaler les gélules ou nécessitant une adaptation de dose particulière.

Lien ANSM : https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/xalkori

  • Dabrafénib

Dabrafenib 10 mg, comprimé dispersible pour suspension buvable

AAC (1)

  1. Gliome de bas grade (Grade I ou II), diagnostic histologique confirmé localement, présentant la mutation BRAFV600E ; en rechute ou réfractaire ; tumeur non résécable et qui nécessite un traitement par chimiothérapie ; après chimiothérapies standards chez les patients âgés de 6 à 17 ans et en association avec le tramebitinib

Lien ANSM : https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/dabrafenib#

  • Ivosidenib

Ivosidenib 250 mg, comprimé 

AAC (1)

  1. Traitement en monothérapie des patients adultes atteints d’un gliome de bas grade IDH1 muté, inopérables, non répondeurs ou en progression après un traitement par radiothérapie ou y étant inéligible, et au moins une ligne de chimiothérapie ou y étant non éligible

Lien ANSM : https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/ivosidenib#

  • Lutécium oxodotréotide

Lutathera 370 MBq/mL, solution pour perfusion

CPC

  1. Méningiome de tous grades, exprimant les récepteurs de la somatostatine de type 2 lors de l’imagerie TEP des récepteurs de la somatostatine, après échec du traitement de référence (chirurgie, radiothérapie/radiochirurgie) ou impossibilité de le mettre en œuvre (lésions multiples, lésions inaccessibles), sur proposition de la RCP nationale Omega.

Lien ANSM : https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/lutathera#

  • Sonidegib

Sonidegib LDE225 50 mg/ml, poudre et solvant pour suspension buvable

AAC

  1. Médulloblastome, avec activation de la voie SHH, en rechute du traitement standard chez l’enfant

Lien ANSM : https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/sonidegib-lde225#

 

  • Tramétinib

Trametinib 5mg, poudre pour solution buvable 

AAC

  1. En monothérapie, Gliome de bas grade (Grade I ou II), diagnostic histologique confirmé localement, porteur d’une duplication en tandem de BRAF avec fusion, en rechute ou réfractaire (tumeur non résécable et qui nécessite un traitement par chimiothérapie ou après chimiothérapies standards) chez les patients âgés de 1 mois à 17 ans.
  2. Neurofibrome plexiforme

Lien ANSM : https://ansm.sante.fr/tableau-acces-derogatoire/trametinib​