ALPELISIB - PIQRAY ©: Arrêt ATU nominative et de cohorte

Rédigé le 28/10/2020
Siavoshe AYATI

Les ATU nominatives et de cohorte Alpelisib dans les indications en oncologie prendront fin le 27 Octobre 2020.

PIQRAY a obtenu une AMM octoyée par la Comission Européene le 27 Juillet 2020 danns l'indication suivante:

Piqray est indiqué en associationavec lefulvestrantpour le traitement des hommes et des femmes ménopausées atteints d’un cancer du sein localement avancéou métastatique, avec récepteurs hormonaux (RH) positifs et récepteurs du facteur de croissance épidermique humain2 (human epidermal growth factor receptor 2 [HER2]) négatifs, présentant une mutation PIK3CA, et ayant progressé après une hormonothérapie en monothérapie

Posologie et mode d'administration

Indication d'ATU nominative et de cohorte dans l'indication suivante

En association avec le fulvestrant pour le traitement d’hommes et de femmes ménopausées atteints d’un cancer du sein localement avancé ou métastatique :

  • porteurs de la mutation PIK3CA
  • RH positif
  • HER2-négatif
  • après échec d’au moins 2 lignes de traitements en situation métastatique incluant un anti-aromatase et un inhibiteur CDK4/6 sauf s'ils n'étaient pas éligibles à ce type de traitement. Si le ou la patient(e) n’est pas éligible à au moins 2 lignes des traitements disponibles en situation métastatique, une justification devra être apportée pour l’accès à alpelisib,
  • ne présentant pas de propagation viscérale symptomatique,
  • ne présentant pas de cancer du sein inflammatoire.

Dispositif post-ATU

Dispositif post-ATU institué par l’article L.162-16-5-2 du code de la sécurité sociale

Lorsqu’une AMM est délivrée à un médicament faisant l’objet d’une ATU, le directeur général de l’ANSM fixe la date de fin d’ATU de cohorte ou de fin de délivrance d’ATU nominative. Sous réserve que le laboratoire exploitant la spécialité dépose une demande d’inscription sur les listes ouvrant droit à la prise en charge des médicaments auprès du ministre chargé de la sécurité sociale dans le mois qui suit l’octroi de l’AMM, le médicament bénéficie d’une prise en charge, en relai de l’ATU, au titre du dispositif post-ATU, sur la base du montant de l’indemnité déclaré par le laboratoire jusqu’à ce qu’une décision soit prise par les autorités ministérielles au regard de la demande déposée par le laboratoire. Si un médicament fait l’objet d’une ATU de cohorte dans plusieurs indications, l’octroi d’une AMM dans une ou plusieurs indications de l’ATU de cohorte n’interrompt pas le dispositif post-ATU pour les autres indications de l’ATU de cohorte.

Une spécialité ne peut bénéficier du dispositif post-ATU que si elle figure sur le tableau intitulé : « tableau dispositif pérenne », mis en ligne sur le présent site.

Le périmètre de prise en charge des spécialités post-ATU

Que la spécialité ait fait l’objet d’une ATU nominative ou d’une ATU de cohorte, la prise en charge du médicament est garantie pour les patients dont le traitement a été initié sous le régime de l’ATU, sauf si l’indication a fait l’objet d’une évaluation défavorable au titre de son AMM.

En revanche, l’initiation de nouveaux traitements n’est pas remboursée pour les médicaments ayant fait uniquement l’objet d’ATU nominatives.

De nouveaux traitements peuvent être initiés dans les indications d’une ATU de cohorte, sous réserve qu’elles soient mentionnées dans l’AMM de la spécialité, ou dans une extension d’AMM en cours d’évaluation par les autorités compétentes. L’initiation de nouveaux traitements est également possible dans des indications mentionnées dans l’AMM mais n’ayant pas fait l’objet de l’ATU de cohorte (cas d’une AMM plus large), si il n’existe pas d’alternative thérapeutique prise en charge identifiée par la HAS dans un avis ou si le patient est en échec de traitement ou présente une contre-indication aux alternatives thérapeutiques. Ces alternatives thérapeutiques remboursées sont identifiées et publiées sur le site de la HAS dans les 2 semaines suivant l’octroi de l’AMM. 

Dispositions relatives à la prise en charge des continuités de traitement mentionnés à l’article L. 162-16-5-4 du CSS

La LFSS pour 2019 a ainsi introduit le nouvel article L. 162-16-5-4 du code de la sécurité sociale dont l’objet vise à engager le laboratoire, qui bénéficie d’une prise en charge précoce au titre d’une ATU, du « post-ATU » ou en « accès direct au post-ATU » dans une indication particulière, à assurer les continuités des traitements initiés :
- pendant toute la durée de la prise en charge précoce ;
- puis pendant une durée minimum d’un an suite à l’arrêt de cette prise en charge précoce.

Ce délai est ramené à quarante-cinq jours lorsque la spécialité, dans l’indication considérée, a fait l’objet d’un refus d’inscription sur la liste « ville » ou « collectivités ».

Le manquement d’un laboratoire à ces obligations peut conduire le Comité économique des produits de santé à prononcer une pénalité financière.